QUÈ ÉS?
La forma més comuna de fer-ho era agafant un virus, com a portador general encara que es poden emprar altres medis, extraient-li el material genètic. Un cop el virus buit, introduïm el gen que volem canviar en el pacient, amb l’objectiu de modificar un gen defectuós que causa una malaltia en la persona. Aquest virus (que seria innocu) aportaria el nou gen a les cèl·lules del hoste, quan el virus “infectés” les cèl·lules introduint el seu material genètic.
Aquest ADN, una vegada dins de la cèl·lula hoste, es transcriu i es tradueix a una proteïna funcional, que va a realitzar la seva funció, i, en teoria, a corregir el defecte que causava la malaltia, ja que aquesta no produïa la proteïna correcta o aquesta no era funcional.
La tècnica encara està en desenvolupament, motiu pel qual la seva aplicació es duu a terme principalment dins d'assajos clínics controlats, i per al tractament de malalties severes o bé de tipus hereditari o adquirit. Al principi es va plantejar només per al tractament de malalties genètiques, però avui dia es planteja ja per gairebé qualsevol malaltia.
La teràpia gènica consisteix en la inserció d'elements
funcionals absents en el genoma d'un individu. Es realitza en les cèl·lules i
teixits amb l'objectiu de tractar una malaltia o realitzar un marcatge.
La forma més comuna de fer-ho era agafant un virus, com a portador general encara que es poden emprar altres medis, extraient-li el material genètic. Un cop el virus buit, introduïm el gen que volem canviar en el pacient, amb l’objectiu de modificar un gen defectuós que causa una malaltia en la persona. Aquest virus (que seria innocu) aportaria el nou gen a les cèl·lules del hoste, quan el virus “infectés” les cèl·lules introduint el seu material genètic.
Aquest ADN, una vegada dins de la cèl·lula hoste, es transcriu i es tradueix a una proteïna funcional, que va a realitzar la seva funció, i, en teoria, a corregir el defecte que causava la malaltia, ja que aquesta no produïa la proteïna correcta o aquesta no era funcional.
Aqueta teràpia es pot realitzar tant en els gens
únicament de l’individu (teràpia gènica somàtica) com en les cèl·lules sexuals,
o gàmetes, de tal manera que canviaria la seva descendència (teràpia gènica
germinal). Aquesta última no es fa avui dia per motius ètics.
APLICACIONS
- Marcatge gènic: el marcatge gènic té com a objectiu fer un seguiment de les cèl·lules. Per exemple: seguir l’evolució de cèl·lules canceroses.
- Teràpia de malalties monogèniques hereditàries: quan no es funcional subministrar directament la proteïna afectada.
- Teràpia de malalties adquirides: la més destacada és el càncer. S'utilitzen diferents estratègies, com la inserció de determinats gens suïcides en les cèl·lules tumorals o la inserció d'antígens tumorals per potenciar la resposta immune.
La tècnica encara està en desenvolupament, motiu pel qual la seva aplicació es duu a terme principalment dins d'assajos clínics controlats, i per al tractament de malalties severes o bé de tipus hereditari o adquirit. Al principi es va plantejar només per al tractament de malalties genètiques, però avui dia es planteja ja per gairebé qualsevol malaltia.
RESULTATS
Les diverses investigacions en aquest àmbit, sobretot al
segle XXI, han donat bons resultats, i si bé encara estem experimentant amb
aquesta nova tècnica pot suposar un gran avenç en la cura de malalties.
Comentarios
Publicar un comentario